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PMDA、薬事承認審査は最高の自己評価- 昨年度の通常分の審査期間は11.5か月
医薬品医療機器総合機構（PMDA）の2011年度における新医薬品の総審査期間（行政側と申請者側の合計）は、通常審査分が11.5か月、希少疾病用医薬品などの優先審査分が6.5か月だった。第2期中期計画（09－13年度）では11年度にそれぞれ12か月、9か月との目標を …
...【医薬品第一部会／医薬品第二部会】６件をオーファン指定へ
薬事・食品衛生審議会医薬品第一、二部会は、次の６件について希少疾病用医薬品の指定を決めた。国内患者数５万人以下、医療上の必要性、開発の可能性の観点から妥当と判断した。 ▽ruxolitinib（ノバルティスファーマ）＝効能・効果に予定する骨髄線維症は、対象患者数が …
...【薬食審医薬品第一部会】「Velaglucerase alfa」を希少疾病用医薬品に指定
薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会は、シャイアー社の「Velaglucerase alfa」を希少疾病用医薬品に指定することを了承した。予定する効能・効果は、ゴーシェ病（ＧＤ）の諸症状（貧血、血小板減少症、肝脾腫および骨症状）の改善。 ＧＤは、酸性β‐グルコシダーゼの欠損 …
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