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難病を克服した奇跡の双子アナベル＆イサベル「日本の臓器移植にも希望を」
嚢胞性線維症（のうほうせいせんいしょう）」（通称CF）という肺の遺伝性難病をもって生まれてきた日系の双子姉妹、アナベル・万里子とイサベル・百合子。幼い頃から呼吸困難や肺の感染症などで入退院を繰り返しながらも、互いに支え合い、そろって名門スタンフォード大学を …
...緑膿菌に有効なトブラマイシンの吸入薬が登場
2012年9月28日、アミノグリコシド系抗生物質であるトブラマイシンの吸入製剤（商品名トービイ吸入液300mg）が製造承認を取得した。適応は「嚢胞性線維症における緑膿菌による呼吸器感染に伴う症状の改善」、用法・用量は「1回300mg、1日2回28日間噴霧吸入し、その後28日間休薬する。これを1サイクルとして投与を繰り返す」となっている。
...新薬16成分が承認 希少がん薬 ６成分目のDPP-4阻害薬も
悪性神経膠腫、悪性軟部腫瘍という希少がんの治療薬を含むオーファンドラッグが４成分。６成分目となる２型糖尿病に用いるDPP-4阻害薬などがある。承認されたのは次のとおり。 ▽トービイ吸入液300mg（一般名：トブラマイシン、会社名：ノバルティスファーマ）：「嚢胞性線維症 …
...【埼玉県日高市／病院】整形外科医師 求人募集（埼玉県日高市）
外来・病棟・手術（オペ2室）等
...【埼玉県日高市／病院】脳神経外科医師求人募集（埼玉県日高市）
外来・病棟・手術（オペ2室）等
...ミラクルツインズ
チェック：「嚢胞性線維症（CF）」という遺伝性疾患を克服し、CFと臓器移植への理解と支援を訴える活動に奔走する日系アメリカ人の双子の姉妹、アナベル、イサベル・ …
...中外製薬 嚢胞性線維症の海外標準治療薬プルモザイムを発売
国内の嚢胞性線維症患者は約187万人に１人と推定され、09年単年中の推定患者数は15人。嚢胞性線維症の原因は生体内のCFTR（塩素イオンチャネル）の遺伝子異常。治療法は確立しておらず、呼吸器症状に対する去痰剤や気管支拡張剤の投与、感染症に対する吸入および全身性 …
...世界における遺伝病の希少疾患治療市場は拡大基調
こうした治療法には、ポンペ病に対するMyozymeや、ファブリー病に対する酵素補充療法があります。 2011年から2018年も、より高額な治療法の上市によって、同市場は成長する見通しで、嚢胞性線維症の治療薬であるKalydecoの最近の承認や、今後の承認が予想されるDuchenne型 …
...(3/18)家庭用遺伝子検査には医師の関与が必要――FDA聴聞会
FDA諮問委員会は、医療専門家の関与なしに消費者が直接入手できる検査キットについて検討。利用者は、自分の遺伝物質を分析してもらうことにより、嚢胞性線維症、乳癌（がん）、アルツハイマー病などの遺伝性疾患に関連する遺伝的多様性（variations）を特定することが …
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