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ブレーザベス：ニーマン・ピック病C型の治療薬
海外においては、酵素補充療法が有効でない、もしくは継続できない成人のゴーシェ病 I 型の治療薬として、2002年11月に欧州連合（EU）、2003年7月に米国で承認された。その後、動物実験において、ニーマン・ピック病C型での神経症状発現の遅延、生存期間の延長、小脳の …
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海外においては、酵素補充療法が有効でない、もしくは継続できない成人のゴーシェ病 I 型の治療薬として、2002年11月に欧州連合（EU）、2003年7月に米国で承認された。その後、動物実験において、ニーマン・ピック病C型での神経症状発現の遅延、生存期間の延長、小脳の …
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