尿素サイクル異常症の特効薬、日本でも発売へ

　2012年11月22日、尿素サイクル異常症用薬フェニル酪酸ナトリウム（商品名ブフェニール錠500mg、同顆粒94％）が薬価収載され、近く発売される見込みである。本薬は2008年9月に希少疾病用医薬品に指定され、2012年9月28日に製造承認を取得していた。適応は「尿素サイクル異常症」で、用法・用量は「1日9.9〜13g／m2（成人および体重20㎏以上の小児）、1日450〜600mg／kg（体重20㎏未満の新生児、乳児および小児）、いずれも3〜6回分割で、食事または栄養補給とともにもしくは食直後に経口投与」となっている。