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ブレーザベス：ニーマン・ピック病C型の治療薬
海外においては、酵素補充療法が有効でない、もしくは継続できない成人のゴーシェ病 I 型の治療薬として、2002年11月に欧州連合（EU）、2003年7月に米国で承認された。その後、動物実験において、ニーマン・ピック病C型での神経症状発現の遅延、生存期間の延長、小脳の …
...【新製品】ブレーザベスカプセル アクテリオン・ファーマシューティカルズ・ジャパン
アクテリオン・ファーマシューティカルズ・ジャパンは、ニーマン・ピック病Ｃ型治療薬「ブレーザベスカプセル１００mg」（一般名：ミグルスタット）を新発売した。 ブレーザベスは、世界で唯一、ニーマン・ピック病を適応とするグルコシルセラミド合成酵素阻害薬。
...アクテリオン 希少難病ニーマン・ピック病Ｃ型治療薬を発売 患者数15人
アクテリオンファーマシューティカルズジャパンは５月30日、国内患者数15人程度という希少難病のニーマン・ピック病Ｃ型治療薬ブレーザベスカプセル100mg（一般名：ミグルスタット）を同日に発売したと発表した。この疾患に対する治療薬は世界では同剤だけで、これまで …
...3件の国内初治療薬の承認を了承
… 症状の改善」、塩野義製薬の抗うつ薬サインバルタの「糖尿病性神経障害に伴う疼痛」の各適応追加と、アクテリオンファーマシューティカルズジャパンのニーマン・ピック病C型治療薬ブレーザベスの承認の可否を審議し、承認を了承した。3件はいずれも国内初適応となる。
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