Synageva BioPharmaがリソソーム貯蔵障害の一種「リソソーム酸性リパーゼ欠損症」を持つ乳児を対象とする国際的臨床試験を拡大
Synageva BioPharmaがリソソーム貯蔵障害の一種「リソソーム酸性リパーゼ欠損症」を持つ乳児を対象とする国際的臨床試験を拡大
Synagevaは製品パイプラインに数種類のタンパク質治療薬を持っていますが、その中にはリソソーム貯蔵障害用の酵素補充剤2種類と、承認された治療法が現在存在せず、生命を脅かす遺伝性疾患を対象とするプログラム2件含まれています。 Synagevaは、オーファンドラッグを ... 続きは...